化合物 › 长寿与线粒体
SS-31（elamipretide）
与线粒体心磷脂结合的肽
未批准长寿与线粒体
实验性材料。在使用这里的任何东西之前请先阅读。
本页没有任何内容属于医疗建议、处方或治疗方案。这是对研究社群中流传的方案的整理翻译，以及在存在的情况下，已发表试验所测试过的内容。两者的标记方式不同 — 它们并不等价。
这里的大部分化合物没有获得 FDA 批准用于人体。其中不少以“仅供研究使用”的标签出售，这意味着它们没有经过供人摄入的纯度、无菌或含量管控。社群描述的剂量不是被验证过的剂量：它只是某个人报告自己那样做了。
在考虑使用其中任何一种化合物之前，请先与有资质的医疗专业人员谈一谈。如果你已经在用某一种，并且感到有预期之外的情况，请去就医 — 不要等下一次常规体检。
摘要
四个氨基酸的合成肽。它迁移到线粒体内膜，并结合一种叫心磷脂的磷脂 — 那是线粒体组织其产能机器的结构支架。它以 elamipretide 的名字进入过临床试验。
快速参考
- 途径
- 皮下。Forzinity 的说明书和 TAZPOWER 试验用的都是每日皮下给药。
- 试验剂量
- 被研究的那一组是每天 1 次皮下 40 mg，如今是 Forzinity 对 ≥30 kg 者的推荐剂量。
- 发生率
- 按说明书，每天 1 次，在同一时间。
- 状态
- FDA 只批准用于 Barth 综合征。其余全部属在研。
剂量参考
剂量参考
| 人群 | 剂量 | 途径 | 备注 |
|---|---|---|---|
| 体重 ≥30 kg 的患者 | 40 mg | 皮下，每天 1 次 | 每天同一时间。漏服就跳过；不要加倍。 |
| 重度肾功能不全的成人（eGFR <30 mL/min，未透析） | 20 mg | 皮下，每天 1 次 | 按 FDA 说明书调整剂量。 |
| eGFR <30 mL/min 且在透析中的成人 | 未定义 | — | 信息不足以给出按说明书的给药方案。 |
| 体重 <30 kg 的患者 | 未批准 | — | 安全性和有效性尚未确立。 |
Forzinity 不需要复溶
Forzinity 不需要复溶
| 西林瓶 | 静菌水 | 最终浓度 | 5 mg 的体积 | 试验语境中 40 mg 剂量的体积 |
|---|---|---|---|---|
| 10 mg | 1.0 mL | 10 mg/mL | 0.50 mL（U-100 上的 50 单位） | 共 4.0 mL；需要分次抽取 |
| 10 mg | 2.0 mL | 5 mg/mL | 1.00 mL（U-100 上的 100 单位） | 共 8.0 mL；对 40 mg 来说不可行 |
| 50 mg | 2.5 mL | 20 mg/mL | 0.25 mL（U-100 上的 25 单位） | 共 2.0 mL；需要分次抽取 |
| 50 mg | 5.0 mL | 10 mg/mL | 0.50 mL（U-100 上的 50 单位） | 共 4.0 mL；需要分次抽取 |
SS-31 时间线与要监测什么
SS-31 时间线与要监测什么
| 时点 | 所评估的终点 | 报告的结果 |
|---|---|---|
| 第 12 周（随机期） | 6 分钟步行试验距离和 BTHS-SA 疲劳评分 | 与安慰剂相比没有统计学显著差异 |
| 第 36 周（开放标签延长） | 心每搏输出量和探索性功能终点 | 报告的相对基线的改善 |
| 第 64–76 周（开放标签延长对比自然史对照） | 6 分钟步行试验 | 第 64 周 +79.7 m（P = 0.0004）；第 76 周 +91.0 m（P = 0.0005） |
| 第 168 周（开放标签延长） | 6 分钟步行试验（自开放标签延长的基线累计） | +96.1 m（P = 0.003）；膝伸肌力量改善（FDA 加速批准的依据） |
SS-31 对比 MOTS-c 对比 NAD+ 对比辅酶 Q10
SS-31 对比 MOTS-c 对比 NAD+ 对比辅酶 Q10
| 化合物 | 它怎么起作用 | 最强的证据 | FDA 批准 |
|---|---|---|---|
| SS-31 / elamipretide | 它结合线粒体内膜上的心磷脂；稳定嵴和呼吸链 | Barth 综合征的 2/3 期（TAZPOWER）→ 经 FDA 批准为 Forzinity | 是，仅用于 Barth 综合征（2025 年 9 月） |
| MOTS-c | 源自线粒体的肽；经 AMPK 的信号和代谢调节 | 临床前研究和小型人体研究；没有 3 期终点试验 | 否 |
| NAD+ / NMN / NR（前体） | 提高 NAD+ 水平，支持 sirtuin 和代谢酶 | 多项小型人体试验；疗效信号不一 | 否（作为补充剂或研究用化合物出售） |
| 辅酶 Q10 / 泛醇 | 呼吸链中的电子传递体；抗氧化功能 | 使用史很长；各适应症之间临床结果不一 | 否（作为补充剂出售） |
保存与操作
下面的规则适用于本参考中几乎所有冻干肽。凡是某个化合物有自己的要求，它会出现在上一节的表里。
- 未开封的冻干粉：冰箱，2 到 8 °C，避光。很多在短途运输中能耐受室温，但那是耐受，不是推荐。
- 复溶之后：始终冷藏，2 到 8 °C。稳定窗口会缩短到几天或几周，视化合物而定。
- 复溶后绝不冷冻。冻融循环会降解这个肽。
- 不要摇晃。慢慢转动西林瓶。摇晃会打断肽链。
- 静菌水沿瓶壁缓慢注入，成细流，不要直接冲在粉上。
- 溶液浑浊、有颗粒或变色：丢弃。没有挽救的办法。
检查与监测
这份清单是来源中反复出现的那一份，各化合物之间有小的变化。它可以作为与专业人员交谈的起点 — 不能替代那次交谈。
- 开始之前：全血细胞计数、全套代谢检查、血脂谱、空腹血糖和 HbA1c、TSH 和游离 T4、血压和静息心率。
- 视化合物而定：IGF-1（GH 轴）、脂肪酶和淀粉酶（VIP 和肠促胰素激动剂）、血清铜和铜蓝蛋白（GHK-Cu 以及含它的复方）、C 反应蛋白。
- 再评估：大多数方案在第 4 到 8 周之间复查，之后每 8–12 周一次。
- 不要等常规体检 — 出现腹痛、视觉改变、痣的变化、气短、不对称肿胀，或任何新出现且持续的症状时。那是要去就医，不是表格上的一项。
证据的局限
这些数字是什么，不是什么。上面的数值完全按它们在来源中的样子保留，没有重新解释。来源描述为社群实践的，在表里就那样标注；来自已发表试验的也一样。一个被很多人重复的剂量，不会因为被重复就变成被验证的剂量。